न्यूयॉर्क, 5 सितंबर – वैज्ञानिकों ने हंटिंग्टन रोग के लिए पहली थेरेपी की खोज करने का दावा किया है, जो अब तक कोई प्रभावी उपचार नहीं था। लंदन के यूनिवर्सिटी कॉलेज में शोधकर्ताओं ने एक वैश्विक क्लिनिकल ट्रायल के परिणामों की घोषणा की, जिसमें एक नए जीन थेरेपी, AMT-130 का परीक्षण किया गया था। डच बायोटेक्नोलॉजी कंपनी यूनीक्योर द्वारा विकसित इस थेरेपी को शोधकर्ताओं ने पहली बार हंटिंग्टन रोग के लोगों में परीक्षण किया है।
हंटिंग्टन रोग एक दुर्लभ, विरासत में मिली न्यूरोडीजेनरेटिव विकार है, जो मस्तिष्क के न्यूरॉन्स को धीरे-धीरे नुकसान पहुंचाता है। राष्ट्रीय न्यूरोलॉजिकल विकारों और स्ट्रोक के संस्थान द्वारा परिभाषित किया गया है। यह रोग आमतौर पर 30 और 50 वर्ष की आयु के बीच शुरू होता है, और यह HTT जीन में एक म्यूटेशन के कारण होता है, जो कोशिकाओं को हंटिंग्टन नामक एक प्रोटीन बनाने के लिए प्रोत्साहित करता है, जो मस्तिष्क को नुकसान पहुंचा सकता है।
रोग के लक्षणों में आंदोलन, संज्ञानात्मक और मनोवैज्ञानिक लक्षण शामिल हैं। अनैच्छिक झटकेदार गतिविधियों और कठोरता आम हैं, साथ ही साथ चलने, बोलने और पीने में परेशानी हो सकती है। संज्ञानात्मक लक्षणों में याददाश्त की हानि और सोच, निर्णय लेने और ध्यान केंद्रित करने में परेशानी शामिल हो सकती है। भावनात्मक और व्यवहारिक परिवर्तन भी हो सकते हैं, जैसा कि कई चिकित्सा स्रोतों में उल्लिखित है।
इस रोग के लक्षणों के शुरू होने के 20 वर्षों के भीतर अक्षमता और मृत्यु हो जाती है, जैसा कि यूनिवर्सिटी कॉलेज में उल्लिखित है। AMT-130 एक एकल जीन थेरेपी है, जो मस्तिष्क में इंजेक्ट की जाती है, जो नए, कार्यात्मक डीएनए को पेश करती है, जो एक न्यूरोसर्जिकल प्रक्रिया के माध्यम से होता है। दवा हंटिंग्टन नामक हानिकारक प्रोटीन के उत्पादन को कम करती है।
“मेरे ट्रायल में शामिल रोगियों को समय के साथ स्थिरता में देखा जा रहा है, जो मुझे हंटिंग्टन रोग के मामले में देखा जा रहा है।” तीन वर्षों के क्लिनिकल ट्रायल में 29 हंटिंग्टन रोग के रोगियों ने प्रयोगात्मक दवा का सेवन किया। जिन रोगियों ने AMT-130 का उच्च खुराक ली थी, उन्होंने स्टैंडर्ड ऑफ केयर वाले लोगों की तुलना में 75% कम रोग प्रगति का अनुभव किया, एक अध्ययन प्रेस रिलीज़ ने बताया।
रोग प्रगति को यूनिफाइड हंटिंग्टन रोग रेटिंग स्केल द्वारा मापा गया था, जो मोटर, संज्ञानात्मक और कार्यात्मक क्षमताओं का मूल्यांकन करता है। एक अन्य ट्रायल के घटक में न्यूरोफिलामेंट लाइट प्रोटीन (NfL) का मापन शामिल था, जो हंटिंग्टन रोग के रोगियों में मस्तिष्क के न्यूरॉन्स के नुकसान के साथ बढ़ता है। प्रयोगात्मक दवा लेने वाले रोगियों में इस प्रोटीन के स्तर कम पाए गए, हालांकि आमतौर पर इस समय के दौरान 20% से 30% की वृद्धि होती है।
दवा को “सामान्य रूप से अच्छी तरह से सहन किया गया” और “प्रबंधनीय सुरक्षा प्रोफाइल” के साथ पाया गया, प्रेस रिलीज़ ने बताया। प्रयोगात्मक दवा लेने वाले रोगियों को समय के साथ स्थिरता में देखा गया, जो हंटिंग्टन रोग के मामले में देखा जा रहा है। एक अन्य रोगी ने अपने कार्यालय में वापस जाने के लिए सक्षम हो गया, जो एक चिकित्सक के रूप में हंटिंग्टन रोग के रोगियों का देखभाल करता है।
“इन प्रगतिशील डेटा हंटिंग्टन रोग के क्षेत्र में सबसे मजबूत सबूत हैं, और यह रोग को बदलने की प्रभावशीलता को दर्शाते हैं, जहां एक तत्काल आवश्यकता है।” यूनिवर्सिटी कॉलेज में हंटिंग्टन रोग अनुसंधान केंद्र के नेतृत्व वाले प्रोफेसर सारा टेब्रिजी ने प्रेस रिलीज़ में कहा। “रोगियों के लिए, AMT-130 का संभावित प्रभाव है कि वे अपने दैनिक कार्यों को बनाए रखें, उन्हें अधिक समय तक काम करने में सक्षम बनाए और रोग प्रगति को महत्वपूर्ण रूप से धीमा करें।”
प्रयोगात्मक दवा के उच्च खुराक लेने वाले रोगियों ने स्टैंडर्ड ऑफ केयर वाले लोगों की तुलना में 75% कम रोग प्रगति का अनुभव किया। (iStock)
इस परिणामों के आधार पर, यूनिवर्सिटी कॉलेज में हंटिंग्टन रोग केंद्र के ट्रायल साइट के प्रमुख अन्वेषक प्रोफेसर एड वाइल्ड ने कहा कि AMT-130 को हंटिंग्टन रोग को धीमा करने वाली पहली लाइसेंस प्राप्त दवा होने की संभावना है, जिसे वह “वास्तव में दुनिया को बदलने वाली चीज” कहते हैं। “मेरे ट्रायल में शामिल रोगियों को समय के साथ स्थिरता में देखा जा रहा है, जो मुझे हंटिंग्टन रोग के मामले में देखा जा रहा है।”
जैक्सन, टेनेसी में जैक्सन-मैडिसन काउंटी जनरल हॉस्पिटल में एक बोर्ड-सертиफाइड न्यूरोलॉजिस्ट डॉ. अर्नेस्ट ली म्यूर ने हंटिंग्टन रोग के उपचार के लंबे समय से चले आ रहे मुद्दों के बारे में कहा। “हंटिंग्टन रोग के उपचार के लिए हमें विशिष्ट लक्ष्यों की पहचान करने में कठिनाई होती है।” म्यूर ने कहा, जो इस नए अध्ययन में शामिल नहीं थे। “इसके अलावा, हमेशा रक्त-मस्तिष्क बैरियर को पार करने की चुनौती होती है।”
हालांकि, म्यूर ने कहा कि इस अध्ययन के परिणाम “हंटिंग्टन रोग के उपचार के लिए एक महत्वपूर्ण कदम हैं।” उन्होंने कहा, “यह एक छोटी सी टीम के साथ शुरू हुआ था, और यह अभी भी विकास के शुरुआती चरणों में है।” उन्होंने कहा, “हमें बड़े ट्रायल के परिणामों की प्रतीक्षा करनी होगी और किसी भी संभावित दुष्प्रभावों की निगरानी करनी होगी।”
इस अध्ययन के परिणाम अगले महीने नैशविले, टेनेसी में हंटिंग्टन रोग क्लिनिकल अनुसंधान कांग्रेस में प्रस्तुत किए जाएंगे। यूनीक्योर ने फॉक्स न्यूज़ डिजिटल को बताया कि वे अगले वर्ष की शुरुआत में एफडीए को AMT-130 के लिए तेजी से अनुमोदन के लिए आवेदन करने की योजना बना रहे हैं।
