Bleeding Disorder Hemophilia B: यूके के साइंटिस्ट्स की तरफ से की गई एक स्टडी के मुताबिक, ब्लीडिंग डिसऑर्डर हीमोफीलिया-बी के इलाज के लिए जीन ट्रांसफर अप्रोच लॉन्ग टर्म में सेफ और असरदार बना हुआ है. हीमोफीलिया बी एक रेयर जेनेटिक डिसऑर्डर है जो खून के थक्के को बढ़ावा देने वाले एक प्रोटीन फैक्टर IX (नाइन) के इनसफिशिएंट लेवल के कारण होता है.
कहां हुई ये रिसर्च?सेंट जूड चिल्ड्रेंस रिसर्च हॉस्पिटल (St. Jude Children’s Research Hospital) और यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन (University College London) के वैज्ञानिकों ने इस डिसऑर्डर को दूर करने के लिए एक बार के जीन थेरेपी इंटरवेंशन का इस्तेमाल किया था. द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन (The New England Journal of Medicine) में छपे एक अध्ययन के मुताबिक, 13 सालों के फॉलो-अफ डेटा के आधार पर, जीन थेरेपी के जरिए एनुअल ब्लीडिंग रेट में तकरीबन 10 गुना कमी देखी गई है.
मरीजों को होगा फायदाये खोज बीमारी के इलाज के लिए जीन थेरेपी की लॉन्ग टर्म वायबिलिटी को सपोर्ट करती है. सेंट जूड चिल्ड्रेंस रिसर्च हॉस्पिटल और यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन के साइंटिस्ट ने इस डिसऑर्डर को दूर करने के लिए एक बार के जीन थेरेपी इंटरवेंश का उपयोग किया. सेंट जूड डिपार्टमेंट ऑफ सर्जरी (St. Jude Department of Surgery) के एंड्रयू डेविडॉफ (Andrew Davidoff) ने कहा, ज्यादा फायदा है कि जीन थेरेपी एक बार की जाने वाली, आसान इंट्रावेनस इंफ्यूजन (Intravenous infusion) है जो करना बहुत आसान है और साफ तौर पर देखा जाए तो ये जिंदगीभर पॉजिटिव असर डाल सकती है.
हीमोफीलिया बी क्या है?हीमोफीलिया बी एक एक्स-लिंक्ड जेनेटिक डिसऑर्ड है जो तकरीबन 25,000 पुरुषों में से 1 को अफेक्ट करता है. जबकि डिसऑर्ड की गंभीरता अलग-अलग हो सकती है, इनएडेक्वेट ब्लड क्लॉट बनाने वाले फैक्टर्स IX के कारण अक्सर सहज रक्तस्राव और जीवन को जोखिम में डालने वाले ब्लीडिंग होते हैं.
हीमोफीलिया बी एक सीरियस ब्लीडिंग डिसऑर्डर है जो रक्त के थक्के को बढ़ावा देने वाले एक प्रोटीन फैक्टर IX के इनएडेक्वेट लेवल के कारण होता है. लेकिन जीन थेरेपी विकार को कम करने के लिए संभावित रूप से परिवर्तनकारी साधन प्रदान करती है. स्टडी में गंभीर हीमोफीलिया बी वाले 10 एडल्ट्स शामिल थे, जिन्होंने मार्च 2010 और नवंबर 2012 के बीच जीन थेरेपी हासिल की थी.
2014 में रिपोर्ट की गई शुरुआती सेफ्टी और प्रभावकारिता सफलताओं के बाद, मरीजों का 10 एक्सट्रा ईयर्स तक पालन किया गया और सभी ने कारक IX का एक स्थिर स्तर बनाए रखा और ब्लीडिंग से आजादी के मामले में एक बेहतरीन फायदा हासिल किया.
(इनपुट-आईएएनएस)
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